uniQure تقترب أكثر من الموافقة المحتملة لعلاج هنتنغتون مع اجتماع نوع أ من إدارة الغذاء والدواء بشأن تقديم طلب BLA لـ AMT-130

uniQure N.V. (QURE) حققت إنجازًا تنظيميًا هامًا، حيث حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA موعدًا لاجتماع من النوع A لمراجعة بيانات طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية لـ AMT-130، العلاج الجيني التجريبي لمرة واحدة الذي تستهدفه الشركة لعلاج مرض هنتنغتون. يمثل هذا الاجتماع خطوة حاسمة نحو الموافقة السريعة المحتملة لعلاج يعالج حالة تنكسية عصبية مدمرة لا توجد حاليًا خيارات علاجية تعديلية لها.

فهم المرض والحاجة غير الملباة

لا يزال مرض هنتنغتون أحد أكثر الاضطرابات التنكسية العصبية تحديًا، ويُعرف باضطرابات حركية تدريجية، وتدهور معرفي، وأعراض نفسية تت culminate في وفاة مبكرة. غياب العلاجات المعتمدة التي يمكنها تعديل تقدم المرض يبرز الحاجة الملحة في مجموعة المرضى المتأثرة بهذه الحالة الوراثية.

كيف يعمل AMT-130 والوعد السريري

يمثل AMT-130 نهجًا مبتكرًا يستخدم توصيل فيروس AAV(AAV) لمرة واحدة لإدخال تسلسلات microRNA مباشرة في الأنسجة العصبية. تم تصميم العلاج لإسكات جين huntingtin (HTT)، المحرك الوراثي وراء تقدم المرض. تشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن AMT-130 يمكن أن يقلل من مستويات بروتين huntingtin الطافر، مما يوحي بإمكانية تباطؤ أو إيقاف تقدم المرض.

الزخم التنظيمي يتصاعد

لقد تسارعت مسيرة التطوير بشكل كبير في الأشهر الأخيرة. حصلت uniQure على تصنيف علاج ثوري من إدارة الغذاء والدواء في أبريل 2025 بعد تحليل بيانات المرحلة 1/2 مقارنة بمقارنات خارجية. قبل ذلك، كانت الشركة قد حصلت بالفعل على تصنيف العلاج المتقدم للأدوية التجديدية (RMAT) في مايو 2024، وكلا التصنيفين يعكسان الاعتراف بقدرة العلاج على معالجة الثغرات العلاجية الخطيرة.

الوضع المالي واستجابة السوق

أعلن اجتماع النوع A عن حيوية في معنويات السوق تجاه شركة التكنولوجيا الحيوية. أظهرت أسهم QURE تقلبات خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، حيث تتداول ضمن نطاق من 7.76 دولار إلى 71.50 دولار. في النشاط قبل السوق بعد الإعلان، وصل سعر السهم إلى 26.88 دولار، محققًا مكاسب بنسبة 16.11%. تحافظ الشركة على أساس مالي قوي مع حوالي 694.2 مليون دولار من النقد، والنقد المعادل، والأصول الاستثمارية كما ورد في أحدث تقرير ربع سنوي، مما يضع uniQure في موقع جيد للمضي قدمًا في مسار التنظيم لـ AMT-130.

يمثل اجتماع النوع A مناقشة تعاونية بين الشركة والمنظمين لإنهاء محتويات حزمة طلب الترخيص قبل التقديم الرسمي، وهي عملية قد تسرع الجدول الزمني نحو قرار موافقة محتمل لهذا النهج الجديد للعلاج الجيني.