نهج العلاج الجيني يظهر وعدًا في استعادة إنتاج الأنسولين لمرض السكري من النوع 2

شركة Genprex Inc. (GNPX) كشفت عن نتائج ما قبل السريرية مشجعة لمرشحها للعلاج الجيني التجريبي GPX-002، والذي أظهر استعادة وظيفية لقدرة إفراز الأنسولين في نماذج الأمراض. يركز الاختراق على نهج جديد لمعالجة المشكلة الأساسية في مرض السكري من النوع 2: فقدان وظيفة خلايا بيتا وإنتاج الأنسولين بشكل تدريجي.

العلم وراء GPX-002

آلية العلاج تتضمن توصيل عاملين جينيين رئيسيين—جيني Pdx1 و MafA—مباشرة إلى قناة البنكرياس باستخدام فيروس مرتبط بالأدينوفيروس (AAV). تستهدف استراتيجية التوصيل هذه السبب الجذري لمرض السكري من النوع 2 من خلال محاولة إعادة برمجة خلايا بيتا غير الوظيفية، واستعادة قدرتها الطبيعية على تصنيع وإفراز الأنسولين استجابة لتقلبات الجلوكوز في الدم.

يعتمد نهج العلاج الجيني على مبدأ أن خلايا بيتا في مرض السكري من النوع 2 لا تموت بالضرورة—بل تتعب وتفقد قدرتها الإنتاجية. تم تصميم GPX-002 لعكس هذا التعب بدلاً من استبدال الخلايا بالكامل.

نتائج دراسة القرد غير البشري

ظهرت الأدلة الأكثر إقناعًا من دراسات القردة. تلقى الحيوان الأول GPX-002 عبر حقن داخل القناة واستمر في تحسين تحمل الجلوكوز تدريجيًا طوال فترة مراقبة استمرت سبعة أشهر، وحقق في النهاية تنظيمًا طبيعيًا للجلوكوز على الرغم من إصابته بمرض السكري من النوع 2 شديد في البداية. كما أظهر قرد ثانٍ عولج عبر حقن مباشر في البنكرياس أيضًا تحسنًا كبيرًا، على الرغم من أنه لم يصل إلى التطبيع الكامل.

حدد باحثو Genprex أن الحقن داخل القناة هو طريقة التوصيل المحتملة الأفضل للوصول إلى كل من خلايا ألفا وبيتا. ومع ذلك، أشاروا إلى أن العلاجات المعتمدة على AAV في القردة تتطلب مثبطات مؤقتة للمناعة، حيث تتعافى الاستجابات المناعية عادة بعد حوالي ستة أشهر. تشير هذه الجدولة الزمنية إلى أن البروتوكولات المستقبلية يمكن أن تحسن استراتيجيات تثبيط المناعة لتعزيز نتائج العلاج.

تأكيد نموذج الفأر

دراسات موازية في فئران مصابة بمرض السكري من النوع 2 عززت نتائج القردة. أظهرت الحيوانات المعالجة زيادة في إفراز الأنسولين المحفز بالجلوكوز وعكس ارتفاع مستويات الجلوكوز في الدم، مع تطبيع الجلوكوز خلال أربعة أسابيع بعد العلاج. تؤكد هذه النتائج السريعة مجددًا أن تجديد خلايا بيتا هو الآلية الأساسية.

سياق التطوير الأوسع

تمتد النتائج الحالية إلى أبحاث سابقة في نماذج مرض السكري من النوع 1، حيث أظهر GPX-002 القدرة على تحويل خلايا ألفا غير الوظيفية إلى خلايا بيتا وظيفية قادرة على تصنيع الأنسولين. يمثل التوسع إلى مرض السكري من النوع 2 فرصة مهمة، نظرًا لعدد المرضى الأكبر المتأثرين بالنوع الثاني من المرض.

تتقدم شركة Genprex في عدة مسارات عمل، مستمرة في دراسات القردة غير البشرية عبر كلا النوعين من السكري، وتبدأ تقييمات سمية رسمية تحضيرًا لطلب دواء تجريبي جديد مع السلطات التنظيمية.

رد فعل السوق

أغلقت أسهم GNPX عند 1.80 دولار، بزيادة قدرها 0.86%، ثم ارتفعت إلى 1.90 دولار في التداول قبل السوق، بمعدل زيادة قدره 5.55%. يعكس تحرك السهم اهتمام المستثمرين بالتقدم العلاجي المبكر.