uniQure Avanza Hacia la Aprobación Potencial de Terapia para Huntington con Reunión Tipo A de la FDA sobre la Presentación de BLA de AMT-130

uniQure N.V. (QURE) ha alcanzado un hito regulatorio importante, ya que la FDA ha programado una reunión de Tipo A para revisar los datos de la Solicitud de Licencia de Biológicos para AMT-130, la terapia génica experimental de una sola vez de la compañía dirigida a la enfermedad de Huntington. Esta consulta marca un paso crítico hacia una posible aprobación acelerada de un tratamiento que aborda una condición neurodegenerativa devastadora para la cual actualmente no existen opciones modificadoras de la enfermedad.

Comprendiendo la enfermedad y la necesidad no satisfecha

La enfermedad de Huntington sigue siendo uno de los trastornos neurodegenerativos más desafiantes, definido por una disfunción motora progresiva, deterioro cognitivo y síntomas psiquiátricos que culminan en mortalidad temprana. La ausencia de tratamientos aprobados que puedan modificar la progresión de la enfermedad subraya la profunda necesidad no satisfecha en la población de pacientes afectada por esta condición genética.

Cómo funciona AMT-130 y su promesa clínica

AMT-130 representa un enfoque innovador que utiliza la administración de virus adeno-asociados (AAV) de una sola vez para introducir secuencias de microRNA directamente en el tejido neural. La terapia está diseñada para silenciar el gen huntingtina (HTT), el impulsor genético detrás de la progresión de la enfermedad. La evidencia clínica preliminar indica que AMT-130 puede reducir los niveles de la proteína huntingtina mutante, lo que sugiere el potencial de desacelerar o detener el avance de la enfermedad.

Impulso regulatorio en aumento

La trayectoria de desarrollo se ha acelerado significativamente en los últimos meses. uniQure obtuvo la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) de la FDA en abril de 2025 tras el análisis de datos de la fase 1/2 en comparación con comparadores externos. Antes de esto, la compañía ya había obtenido la designación de Terapia Avanzada de Medicamentos Regenerativos (RMAT) en mayo de 2024, ambas designaciones reflejando el reconocimiento de la capacidad de la terapia para abordar brechas terapéuticas graves.

Posición financiera y respuesta del mercado

El anuncio de la reunión de Tipo A ha energizado el sentimiento del mercado en torno a la empresa biotecnológica. Las acciones de QURE han mostrado volatilidad en el período de los últimos doce meses, operando en un rango de $7.76 a $71.50. En la actividad previa a la apertura tras el anuncio, el precio de la acción alcanzó los $26.88, lo que representa una ganancia del 16.11%. La compañía mantiene una base financiera sólida con aproximadamente $694.2 millones en efectivo, equivalentes de efectivo y participaciones de inversión, según lo reportado en el último informe trimestral, posicionando a uniQure para avanzar con AMT-130 a través del camino regulatorio que se avecina.

La reunión de Tipo A representa una discusión colaborativa entre la compañía y los reguladores para finalizar el contenido del paquete de la BLA antes de la presentación formal, un proceso que podría acelerar la línea de tiempo hacia una posible decisión de aprobación para este enfoque innovador de terapia génica.