El enfoque de terapia génica muestra promesas en la restauración de la producción de insulina para la diabetes tipo 2

Genprex Inc. (GNPX) ha presentado resultados prometedores en estudios preclínicos de su candidato a terapia génica en investigación GPX-002, demostrando la restauración funcional de la capacidad de secreción de insulina en modelos de enfermedad. El avance se centra en un enfoque novedoso para abordar el problema fundamental en la diabetes tipo 2: la pérdida progresiva de la función de las células beta y la capacidad de producción de insulina.

La ciencia detrás de GPX-002

El mecanismo terapéutico implica la entrega de dos factores genéticos clave—los genes Pdx1 y MafA—directamente en el conducto pancreático mediante un vector de virus adeno-asociado (AAV). Esta estrategia de entrega apunta a la causa raíz de la diabetes tipo 2 intentando reprogramar las células beta disfuncionales, restaurando su capacidad natural para fabricar y liberar insulina en respuesta a las fluctuaciones de glucosa en sangre.

El enfoque de terapia génica se basa en el principio de que las células beta en la diabetes tipo 2 no necesariamente mueren—se agotan y pierden su capacidad productiva. GPX-002 está diseñado para revertir este agotamiento en lugar de reemplazar completamente las células.

Resultados del estudio en primates no humanos

La evidencia más convincente surgió de estudios en primates. El primer animal recibió GPX-002 mediante infusión intraductal y experimentó mejoras progresivas en la tolerancia a la glucosa durante un período de observación de siete meses, logrando finalmente una regulación normal de la glucosa a pesar de tener una diabetes tipo 2 severa en la línea base. Un segundo primate tratado mediante inyección pancreática directa también mostró una mejora sustancial, aunque no alcanzó la normalización completa.

Los investigadores de Genprex identificaron la infusión intraductal como el método de entrega potencialmente superior para alcanzar tanto las poblaciones de células alfa como de células beta. Sin embargo, señalaron que las terapias basadas en AAV en primates requieren inmunosupresión temporal, con respuestas inmunitarias que generalmente se normalizan después de aproximadamente seis meses. Este cronograma sugiere que los futuros protocolos podrían optimizar las estrategias de inmunosupresión para mejorar los resultados terapéuticos.

Confirmación en modelo de ratón

Estudios paralelos en ratones con diabetes tipo 2 reforzaron los hallazgos en primates. Los animales tratados mostraron una mayor secreción de insulina estimulada por glucosa y una reversión de los niveles elevados de glucosa en sangre, con una normalización de la glucosa que ocurrió en cuatro semanas tras el tratamiento. Estos resultados rápidos validan aún más la rejuvenecimiento de las células beta como el mecanismo subyacente.

Contexto de desarrollo más amplio

Los hallazgos actuales amplían investigaciones previas en modelos de diabetes tipo 1, donde GPX-002 demostró la capacidad de convertir células alfa disfuncionales en células beta similares funcionales capaces de sintetizar insulina. La expansión hacia la diabetes tipo 2 representa una oportunidad significativa, dado que la población de pacientes afectados por la forma tipo 2 de la enfermedad es considerablemente mayor.

Genprex está avanzando en múltiples líneas de trabajo, continuando estudios en primates no humanos en ambos tipos de diabetes e iniciando evaluaciones toxicológicas formales en preparación para una futura solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) ante las autoridades regulatorias.

Respuesta del mercado

Las acciones de GNPX cerraron a $1.80, lo que representa una ganancia del 0.86%, y posteriormente subieron a $1.90 en operaciones previas a la apertura, reflejando un aumento del 5.55%. El movimiento de las acciones refleja el interés de los inversores en el progreso terapéutico en etapas tempranas.