El pharming enfrenta un revés de la FDA por la solicitud de Joenja pediátrica SNDA debido a preocupaciones por la dosificación

El Grupo Pharming reveló que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha emitido una Carta de Respuesta Completa respecto a su Solicitud de Nuevo Medicamento Suplementario para Joenja (leniolisib), lo que indica obstáculos regulatorios para la estrategia de expansión pediátrica de la compañía. El medicamento oral es un inhibidor selectivo investigacional de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kd) diseñado para tratar a niños de 4 a 11 años con síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS), un raro trastorno primario de inmunodeficiencia que afecta la capacidad del sistema inmunológico para funcionar correctamente.

El Desafío Regulatorio Principal: Datos de Dosificación y Farmacocinética

La FDA señaló preocupaciones técnicas específicas con respecto al régimen de dosificación pediátrica propuesto por Pharming. La principal inquietud de la Agencia se centra en una posible subexposición en pacientes más jóvenes con menor peso corporal, lo que significa que la dosis actual puede no proporcionar niveles suficientes de medicamento para ser terapéuticamente efectivo en estos niños. Para avanzar, los reguladores han solicitado datos adicionales de farmacocinética pediátrica—es decir, que la compañía genere más evidencia sobre cómo se absorbe, distribuye y elimina el medicamento en niños de diferentes rangos de peso. Estos datos deben demostrar que los pacientes pediátricos de menor peso pueden alcanzar niveles de exposición al medicamento comparables a los observados en los protocolos de tratamiento ya aprobados para adultos y adolescentes.

Obstáculos en la Fabricación y Pruebas

Más allá de las preocupaciones sobre la dosificación, la CRL también destacó deficiencias en uno de los métodos analíticos utilizados para las pruebas de lotes de producción. La FDA busca obtener más datos técnicos y aclaraciones sobre los procedimientos de fabricación y control de calidad de la compañía. Estos problemas son independientes de la cuestión farmacocinética clínica, pero igualmente importantes para la aprobación final.

Respuesta Estratégica de Pharming y Próximos Pasos

La compañía mantiene un tono optimista, afirmando que las preocupaciones regulatorias pueden abordarse mediante estudios adicionales dirigidos y la presentación de datos complementarios. Pharming planea entablar contacto directo con la FDA a través de una reunión de Tipo A—una consulta formal previa a la presentación diseñada para aclarar expectativas y trazar un camino hacia la resubmisión. Este compromiso será fundamental para que Pharming entienda exactamente qué evidencia necesita la Agencia antes de reconsiderar la solicitud.

Cabe destacar que la aprobación existente de Joenja por parte de la FDA para tratar a pacientes con APDS de 12 años en adelante no se ve afectada por esta decisión regulatoria, lo que mantiene la posición comercial de Pharming en el segmento de mercado de APDS.

Reacción del Mercado

Tras el anuncio, las acciones de Pharming inicialmente cayeron, cerrando el 30 de enero en $20.47, lo que representa una caída de $0.40 o un 1.92%. Sin embargo, el sentimiento de los inversores cambió en las operaciones posteriores al cierre, con la acción recuperándose a $20.87, ganando $0.40 o un 1.95%, lo que indica un optimismo cauteloso respecto a la capacidad de la compañía para resolver las preocupaciones de la FDA.