uniQure Mendekati Persetujuan Terapi Huntington Potensial dengan Pertemuan Tipe A FDA tentang Pengajuan BLA AMT-130

uniQure N.V. (QURE) telah mencapai tonggak regulasi yang signifikan, dengan FDA menjadwalkan pertemuan Tipe A untuk meninjau data Permohonan Lisensi Biologik untuk AMT-130, terapi gen satu kali eksperimen perusahaan yang menargetkan penyakit Huntington. Konsultasi ini menandai langkah penting menuju kemungkinan persetujuan dipercepat untuk pengobatan yang menangani kondisi neurodegeneratif yang menghancurkan ini, yang saat ini tidak memiliki opsi pengobatan yang mengubah penyakit.

Memahami Penyakit dan Kebutuhan yang Belum Terpenuhi

Penyakit Huntington tetap menjadi salah satu gangguan neurodegeneratif yang paling menantang, didefinisikan oleh disfungsi motor progresif, penurunan kognitif, dan gejala psikiatri yang berujung pada kematian dini. Tidak adanya pengobatan yang disetujui yang dapat mengubah progresi penyakit menegaskan kebutuhan mendalam yang belum terpenuhi pada populasi pasien yang terkena kondisi genetik ini.

Cara Kerja AMT-130 dan Janji Klinis

AMT-130 merupakan pendekatan inovatif yang memanfaatkan pengantaran virus adeno-asosiasi satu kali (AAV) untuk memperkenalkan urutan mikroRNA langsung ke jaringan neural. Terapi ini dirancang untuk mematikan gen huntingtin (HTT), penggerak genetik di balik perkembangan penyakit. Bukti klinis awal menunjukkan bahwa AMT-130 dapat mengurangi tingkat protein huntingtin mutan, menunjukkan potensi untuk memperlambat atau menghentikan kemajuan penyakit.

Momentum Regulasi yang Membangun

Jejak pengembangan telah mempercepat secara signifikan dalam beberapa bulan terakhir. uniQure mendapatkan penunjukan Breakthrough Therapy dari FDA pada April 2025 setelah analisis data Fase 1/2 terhadap pembanding eksternal. Sebelumnya, perusahaan telah memperoleh penunjukan Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) pada Mei 2024, keduanya mencerminkan pengakuan terhadap kapasitas terapi ini untuk mengatasi kekurangan terapeutik yang serius.

Posisi Keuangan dan Respon Pasar

Pengumuman pertemuan Tipe A telah memberi energi pada sentimen pasar terhadap perusahaan bioteknologi ini. Saham QURE menunjukkan volatilitas selama periode dua belas bulan terakhir, diperdagangkan dalam kisaran $7.76 hingga $71.50. Dalam aktivitas pra-pasar setelah pengumuman, harga saham mencapai $26.88, meningkat sebesar 16.11%. Perusahaan mempertahankan fondasi keuangan yang solid dengan sekitar $694,2 juta dalam kas, setara kas, dan kepemilikan investasi sebagaimana dilaporkan dalam pengajuan kuartalan terbaru, memposisikan uniQure untuk melanjutkan AMT-130 melalui jalur regulasi ke depan.

Pertemuan Tipe A mewakili diskusi kolaboratif antara perusahaan dan regulator untuk menyelesaikan isi paket BLA sebelum pengajuan resmi, sebuah proses yang dapat mempercepat garis waktu menuju keputusan persetujuan potensial untuk pendekatan terapi gen baru ini.