Pendekatan Terapi Gen menunjukkan janji dalam memulihkan produksi insulin untuk Diabetes Tipe 2

Genprex Inc. (GNPX) telah mengungkapkan temuan prakelinis yang menjanjikan untuk kandidat terapi gen investigasinya GPX-002, menunjukkan pemulihan fungsi kapasitas sekresi insulin dalam model penyakit. Terobosan ini berfokus pada pendekatan baru untuk mengatasi masalah mendasar pada diabetes Tipe 2: kehilangan progresif fungsi sel beta dan kemampuan produksi insulin.

Ilmu di Balik GPX-002

Mekanisme terapeutik melibatkan pengiriman dua faktor genetik utama—gen Pdx1 dan MafA—secara langsung ke saluran pankreas menggunakan vektor virus adeno-associated (AAV). Strategi pengiriman ini menargetkan penyebab utama diabetes Tipe 2 dengan berusaha untuk memprogram ulang sel beta yang tidak berfungsi, memulihkan kemampuan alami mereka untuk memproduksi dan melepaskan insulin sebagai respons terhadap fluktuasi glukosa darah.

Pendekatan terapi gen ini didasarkan pada prinsip bahwa sel beta pada diabetes Tipe 2 tidak harus mati—mereka menjadi kelelahan dan kehilangan kapasitas produktifnya. GPX-002 dirancang untuk membalikkan kelelahan ini daripada menggantikan seluruh sel.

Hasil Studi Non-Manusia Primata

Bukti paling meyakinkan muncul dari studi primata. Hewan pertama menerima GPX-002 melalui infus intraduktal dan mengalami peningkatan toleransi glukosa secara progresif selama periode pengamatan tujuh bulan, akhirnya mencapai regulasi glukosa normal meskipun pada awalnya menderita diabetes Tipe 2 yang parah. Primata kedua yang diobati melalui injeksi langsung ke pankreas juga menunjukkan peningkatan substansial, meskipun belum mencapai normalisasi lengkap.

Peneliti Genprex mengidentifikasi infus intraduktal sebagai metode pengiriman yang berpotensi lebih unggul untuk menjangkau populasi sel alpha dan beta. Namun, mereka mencatat bahwa terapi berbasis AAV pada primata memerlukan imunospresion sementara, dengan respons imun biasanya kembali normal setelah sekitar enam bulan. Garis waktu ini menunjukkan bahwa protokol di masa depan dapat mengoptimalkan strategi imunospresion untuk meningkatkan hasil terapeutik.

Konfirmasi Model Tikus

Studi paralel pada tikus diabetes Tipe 2 memperkuat temuan primata. Hewan yang diobati menunjukkan peningkatan sekresi insulin yang dipicu glukosa dan pembalikan tingkat glukosa darah yang tinggi, dengan normalisasi glukosa terjadi dalam empat minggu setelah pengobatan. Hasil cepat ini semakin memvalidasi bahwa rejuvenasi sel beta adalah mekanisme dasar.

Konteks Pengembangan Lebih Luas

Temuan saat ini memperluas penelitian sebelumnya pada model diabetes Tipe 1, di mana GPX-002 menunjukkan kapasitas untuk mengubah sel alpha yang tidak berfungsi menjadi sel beta yang fungsional dan mampu mensintesis insulin. Perluasan ke diabetes Tipe 2 merupakan peluang signifikan, mengingat jumlah pasien yang terkena penyakit ini jauh lebih besar.

Genprex sedang mengembangkan beberapa alur kerja, melanjutkan studi primata non-manusia di kedua tipe diabetes dan memulai penilaian toksikologi formal sebagai persiapan untuk aplikasi Investigational New Drug di masa depan dengan otoritas regulasi.

Respon Pasar

GNPX ditutup pada $1.80, mengalami kenaikan sebesar 0.86%, dan kemudian bergerak ke $1.90 dalam perdagangan pra-pasar, mencerminkan kenaikan sebesar 5.55%. Pergerakan saham ini mencerminkan minat investor terhadap kemajuan terapeutik tahap awal.