uniQureは、AMT-130 BLA申請に関するFDAタイプA会議を経て、ハンチントン病治療の承認に一歩近づく

uniQure N.V. (QURE)は、重要な規制上のマイルストーンを達成しました。FDAは、ハンチントン病を標的とした同社の実験的一回性遺伝子治療AMT-130の生物学的製剤承認申請データを審査するためのType A会議をスケジュールしています。この協議は、現在治療法が存在しない深刻な神経変性疾患に対する治療の迅速承認に向けた重要な一歩となります。

疾患と未満のニーズの理解

ハンチントン病は、進行性の運動障害、認知障害、精神症状を特徴とし、早期死亡に至る最も困難な神経変性疾患の一つです。疾患の進行を修正できる承認済み治療法が存在しないことは、患者集団における深刻な未満のニーズを浮き彫りにしています。

AMT-130の仕組みと臨床的可能性

AMT-130は、アデノ随伴ウイルス(AAV)を用いた一回性投与によって、神経組織に直接マイクロRNA配列を導入する革新的なアプローチです。この治療は、疾患の進行を引き起こす遺伝子であるハンチントンタン遺伝子(HTT)をサイレンス（沈黙）させるよう設計されています。予備的な臨床データは、AMT-130が変異型ハンチントンタンタンパク質のレベルを低減できることを示しており、疾患の進行を遅らせるまたは停止させる可能性を示唆しています。

規制の動きと進展

開発の軌道は近月で大きく加速しています。uniQureは、2025年4月にフェーズ1/2のデータ分析に基づき、FDAからブレイクスルー治療薬の指定を獲得しました。それ以前の2024年5月には、再生医療高度治療(RMAT)の指定も取得しており、いずれもこの治療法が深刻な治療ギャップに対応できる能力を認められたものです。

財務状況と市場の反応

Type A会議の発表により、バイオテクノロジー企業に対する市場のセンチメントが高まりました。QUREの株価は、過去12か月間で$7.76から$71.50の範囲で変動しています。発表後のプレマーケットでは、株価は$26.88に達し、16.11％の上昇を示しました。同社は、最新の四半期報告書で報告された約6億9420万ドルの現金、現金同等物、投資保有を背景に、AMT-130の規制経路を進めるための堅実な財務基盤を持っています。

このType A会議は、企業と規制当局との協議を通じて、正式な提出前にBLAパッケージの内容を最終決定するものであり、この新しい遺伝子治療アプローチの承認決定に向けたタイムラインを加速させる可能性があります。