Thuốc Ether của Novartis, Vanrafia, cho thấy khả năng bảo vệ thận kéo dài trong phân tích dài hạn

Novartis gần đây công bố dữ liệu Giai đoạn 3 chứng minh thuốc điều trị thận Vanrafia (atrasentan) được phê duyệt có điều kiện mang lại lợi ích lâu dài ý nghĩa cho bệnh nhân mắc bệnh thận IgA. Thuốc ether này cho thấy sự khác biệt 2,39 ml/phút/1,73m² trong sự thay đổi của tỷ lệ lọc cầu thận ước lượng (eGFR) so với giả dược tại tuần thứ 136, phản ánh sự chậm lại đáng kể trong quá trình suy giảm chức năng thận.

Bệnh thận IgA (IgAN), còn gọi là bệnh Berger, là một tình trạng tự miễn mãn tính đặc trưng bởi sự tích tụ protein immunoglobulin A trong các đơn vị lọc của thận. Sự tích tụ này gây viêm và dần dần làm suy giảm khả năng lọc chất thải của thận. Đối với những bệnh nhân mắc căn bệnh tàn khốc này, Vanrafia có thể là một bước đột phá trong chiến lược điều trị.

Dữ liệu thử nghiệm xác nhận sự chậm lại của suy giảm thận với Vanrafia

Nghiên cứu giai đoạn 3 ALIGN cung cấp thời gian theo dõi dài nhất trong các thử nghiệm then chốt cho điều trị IgAN. Vào tuần thứ 132, khi các phép đo cuối cùng được thực hiện, Vanrafia cho thấy sự thay đổi eGFR từ mức ban đầu là 2,59 ml/phút/1,73 m² so với giả dược. Mặc dù điểm chính ở tuần thứ 136 có giá trị p là 0,057—gần mức ngưỡng ý nghĩa truyền thống—nhưng các cải thiện nhất quán qua nhiều thời điểm và nhóm bệnh nhân khác nhau cho thấy khả năng bảo vệ lâm sàng có ý nghĩa.

Đặc biệt, khi xem xét nhóm bệnh nhân đã được chỉ định trước, đồng thời sử dụng thuốc ức chế SGLT2 (cotransporter sodium-glucose loại 2), Vanrafia thể hiện thêm các tác dụng bảo vệ. Phương pháp điều trị kết hợp này có thể là bước tiến quan trọng cho bệnh nhân có mức độ bệnh khác nhau. Hồ sơ an toàn vẫn phù hợp với các giai đoạn thử nghiệm trước đó, ủng hộ khả năng dung nạp của thuốc.

Mở rộng các lựa chọn điều trị IgAN ngoài các phương pháp hiện tại

Sau khi được phê duyệt theo quy trình tăng tốc tại Mỹ và Trung Quốc vào tháng 4 năm 2025 để giảm protein niệu, Novartis hiện đang theo đuổi phê duyệt chính thức toàn diện qua các hồ sơ trình lên đến năm 2026. Quá trình phát triển thuốc ether phản ánh sự mở rộng trong kho vũ khí điều trị bệnh thận IgAN. Đồng thời, Novartis tiếp tục phát triển các liệu pháp bổ sung như Fabhalta (iptacopan) và hợp chất thử nghiệm zigakibart, định vị công ty là một trong những nhà lãnh đạo trong quản lý bệnh thận.

Những dữ liệu dài hạn này xác nhận các phát hiện trước đó và đáp ứng yêu cầu phê duyệt có điều kiện để chứng minh khả năng bảo tồn chức năng thận có ý nghĩa lâm sàng. Việc theo dõi kéo dài 136 tuần mang lại sự yên tâm về hiệu quả duy trì vượt ra ngoài giai đoạn điều trị ban đầu.

Phản ứng thị trường và triển vọng tương lai

Trong ngày giao dịch sau khi công bố, cổ phiếu của Novartis đã có biến động nhẹ, đóng cửa tăng 0,42% lên mức $161,86 trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa. Cổ phiếu tiếp tục giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là $162,31, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiến trình phát triển pipeline của công ty và sức mạnh của các chương trình điều trị bệnh thận. Những kết quả này nâng cao vị thế cạnh tranh của Novartis trong thị trường nephrology đang mở rộng, nơi nhu cầu về các liệu pháp thay đổi bệnh lý hiệu quả ngày càng tăng.