Acabei de me deparar com isso - A Regeneron recebeu revisão prioritária da FDA para o garetosmab, seu novo tratamento direcionado para FOP. Coisa bastante interessante se você acompanha biotecnologia. Então, basicamente, eles têm trabalhado em bloquear essa proteína chamada Ativina A que impulsiona o crescimento ósseo em pacientes com FOP, e os resultados do ensaio de fase 3 parecem sólidos.

Os números são realmente impressionantes - pacientes na dose mais baixa (3 mg/kg) tiveram uma redução de 94% em novas lesões ósseas em comparação ao placebo, e a dose mais alta atingiu 90%. Ambos mostraram mais de 99% de redução no volume total das lesões. A FDA está mirando agosto de 2026 para uma decisão, então estamos a alguns meses de distância.

FOP é uma daquelas doenças genéticas raras que não recebem tanta atenção, então é meio legal ver progresso real aqui. A abordagem de anticorpo monoclonal parece estar funcionando melhor do que o esperado com base nos dados do ensaio. A ação caiu um pouco quando verifiquei, mas isso é típico com esses anúncios. Curioso para ver se isso realmente passa pela aprovação da FDA no cronograma.