uniQure приближается к возможному одобрению терапии при болезни Хантингтона с помощью встречи типа A с FDA по подаче BLA на AMT-130

retroactive_airdrop · 2026-01-12T18:28:35+00:00

uniQure N.V. достигла регуляторного рубежа, поскольку FDA назначила встречу типа A для обсуждения данных по AMT-130, генной терапии при болезни Хантингтона. Этот шаг может привести к ускоренному одобрению лечения, отвечающего на неудовлетворённую потребность в этом сложном нейродегенеративном заболевании.

retroactive_airdrop

2026-01-12 18:28:35

Генерация тезисов в процессе

uniQure N.V. (QURE) достигла важного регуляторного этапа: FDA назначила встречу типа A для рассмотрения данных заявки на получение лицензии на биологические препараты (Biologics License Application) для AMT-130, экспериментальной однократной генной терапии компании, направленной на лечение болезни Хантингтона. Эта консультация является важным шагом на пути к возможному ускоренному одобрению лечения, которое борется с разрушительным нейродегенеративным заболеванием, для которого в настоящее время не существует средств, замедляющих прогрессирование.

Понимание заболевания и неудовлетворённой потребности

Болезнь Хантингтона остаётся одним из самых сложных нейродегенеративных расстройств, характеризующихся прогрессирующей моторной дисфункцией, ухудшением когнитивных функций и психическими симптомами, приводящими к ранней смертности. Отсутствие одобренных методов лечения, способных изменить ход заболевания, подчёркивает острую необходимость в новых терапевтических решениях для пациентов, страдающих этим генетическим заболеванием.

Как работает AMT-130 и клинический потенциал

AMT-130 представляет собой инновационный подход, использующий однократную доставку адено-ассоциированного вируса (AAV) для введения микроРНК последовательностей непосредственно в нервную ткань. Терапия разработана для подавления гена huntingtin (HTT), генетического драйвера прогрессирования заболевания. Предварительные клинические данные показывают, что AMT-130 способен снижать уровни мутантного белка huntingtin, что указывает на потенциал замедлить или остановить развитие болезни.

Нарастающая регуляторная активность

Развитие проекта значительно ускорилось в последние месяцы. uniQure получила статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy) от FDA в апреле 2025 года после анализа данных фаз 1/2 по сравнению с внешними контрпримерами. До этого компания уже получила статус передовой терапии для регенеративных лекарств (Regenerative Medicines Advanced Therapy, RMAT) в мае 2024 года, оба статуса свидетельствуют о признании способности терапии решать серьёзные терапевтические пробелы.

Финансовое положение и реакция рынка

Объявление о встрече типа A вызвало активизацию рыночных настроений вокруг биотехнологической компании. Акции QURE демонстрировали волатильность за последние двенадцать месяцев, колеблясь в диапазоне от $7.76 до $71.50. После объявления в предрынковом режиме цена акции достигла $26.88, что составляет рост на 16.11%. Компания обладает солидной финансовой базой с примерно $694.2 миллионами наличных средств, эквивалентов и инвестиционных активов, согласно последней квартальной отчетности, что позволяет uniQure продвигать AMT-130 по регуляторному пути.

Встреча типа A представляет собой совместное обсуждение между компанией и регуляторами для окончательной подготовки пакета BLA перед его официальной подачей, что может ускорить сроки достижения одобрения этого нового подхода генной терапии.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .