uniQure Tiến gần hơn đến khả năng phê duyệt liệu pháp Huntington với cuộc họp loại A của FDA về việc nộp hồ sơ BLA cho AMT-130

uniQure N.V. (QURE) đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định, với FDA lên lịch cho cuộc họp Loại A để xem xét dữ liệu Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học cho AMT-130, liệu pháp gene một lần thử nghiệm của công ty nhắm vào bệnh Huntington. Buổi tư vấn này đánh dấu một bước quan trọng hướng tới khả năng phê duyệt nhanh hơn một phương pháp điều trị cho một tình trạng thoái hóa thần kinh tàn khốc mà hiện tại chưa có các lựa chọn điều trị thay đổi bệnh.

Hiểu về Bệnh và Nhu cầu Chưa được Thỏa mãn

Bệnh Huntington vẫn là một trong những rối loạn thoái hóa thần kinh khó khăn nhất, được định nghĩa bởi suy giảm vận động tiến triển, suy giảm nhận thức và các triệu chứng tâm thần kéo dài đến tử vong sớm. Việc thiếu các phương pháp điều trị đã được phê duyệt có thể thay đổi tiến trình bệnh nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng rõ ràng trong nhóm bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi tình trạng di truyền này.

Cách AMT-130 Hoạt động và Tiềm năng Lâm sàng

AMT-130 đại diện cho một phương pháp sáng tạo sử dụng phương pháp phân phối virus AAV (AAV) một lần để đưa các chuỗi microRNA trực tiếp vào mô thần kinh. Liệu pháp này được thiết kế để làm im lặng gen huntingtin (HTT), nguyên nhân di truyền thúc đẩy tiến trình bệnh. Bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy AMT-130 có thể giảm mức độ protein huntingtin đột biến, gợi ý khả năng làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.

Đà Phát Triển Quy Định Đang Tăng Cường

Quá trình phát triển đã tăng tốc rõ rệt trong những tháng gần đây. uniQure đã nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá từ FDA vào tháng 4 năm 2025 sau khi phân tích dữ liệu Giai đoạn 1/2 so với các đối tượng so sánh bên ngoài. Trước đó, công ty đã nhận được Chỉ định Thuốc Chữa bệnh Phục hồi Tế bào Tăng cường (RMAT) vào tháng 5 năm 2024, cả hai đều phản ánh sự công nhận khả năng của liệu pháp để giải quyết các khoảng trống điều trị nghiêm trọng.

Tình hình Tài chính và Phản ứng Thị trường

Thông báo cuộc họp Loại A đã thúc đẩy tâm lý thị trường xung quanh công ty công nghệ sinh học này. Cổ phiếu QURE đã thể hiện sự biến động trong vòng mười hai tháng qua, giao dịch trong phạm vi từ $7.76 đến $71.50. Trong hoạt động trước giờ mở cửa sau thông báo, giá cổ phiếu đã đạt mức $26.88, tăng 16.11%. Công ty duy trì nền tảng tài chính vững chắc với khoảng $694.2 triệu tiền mặt, các khoản tương đương tiền và khoản đầu tư như đã báo cáo trong báo cáo quý gần nhất, giúp uniQure tiến xa hơn trong quá trình quy định của AMT-130.

Cuộc họp Loại A đại diện cho một cuộc thảo luận hợp tác giữa công ty và các cơ quan quản lý để hoàn thiện nội dung gói BLA trước khi nộp chính thức, một quá trình có thể rút ngắn thời gian hướng tới quyết định phê duyệt tiềm năng cho phương pháp gene mới này.