Pharming gặp trở ngại từ FDA về đơn đăng ký thuốc Joenja dành cho trẻ em (SNDA) do lo ngại về liều lượng

Pharming Group tiết lộ rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gửi Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (Complete Response Letter) liên quan đến Đơn đăng ký Thuốc mới bổ sung của công ty cho Joenja (leniolisib), báo hiệu những khó khăn về quy định đối với chiến lược mở rộng dành cho trẻ em của công ty. Thuốc uống này là một loại thuốc điều tra chọn lọc ức chế phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) nhằm điều trị trẻ em từ 4 đến 11 tuổi mắc hội chứng phosphoinositide 3-kinase delta hoạt hóa (APDS), một rối loạn miễn dịch bẩm sinh hiếm gặp ảnh hưởng đến khả năng hoạt động của hệ miễn dịch.

Thách thức chính về quy định: Dữ liệu liều lượng và dược động học

FDA đã chỉ ra những mối quan ngại kỹ thuật cụ thể về chế độ liều dành cho trẻ em do Pharming đề xuất. Mối lo ngại chính của Cơ quan tập trung vào khả năng trẻ nhỏ có cân nặng thấp bị thiếu tiếp xúc thuốc, nghĩa là liều hiện tại có thể không cung cấp đủ mức thuốc để đạt hiệu quả điều trị. Để tiến xa hơn, các nhà quản lý đã yêu cầu thêm dữ liệu dược động học dành cho trẻ em — về cơ bản yêu cầu công ty tạo ra nhiều bằng chứng hơn về cách thuốc được hấp thụ, phân phối và loại bỏ ở trẻ em trong các phạm vi cân nặng khác nhau. Dữ liệu này phải chứng minh rằng trẻ nhỏ có thể đạt được mức tiếp xúc thuốc tương đương với các quy trình điều trị đã được phê duyệt cho người lớn và thanh thiếu niên.

Những trở ngại trong sản xuất và thử nghiệm

Ngoài các lo ngại về liều lượng, Thư Phản hồi Hoàn chỉnh còn nhấn mạnh những thiếu sót trong một phương pháp phân tích được sử dụng để kiểm tra lô sản xuất. FDA đang yêu cầu thêm dữ liệu kỹ thuật và làm rõ các quy trình sản xuất và kiểm soát chất lượng của công ty. Những vấn đề này tách biệt với câu hỏi về dược động học lâm sàng nhưng cũng quan trọng không kém để đạt được phê duyệt cuối cùng.

Phản ứng chiến lược của Pharming và các bước tiếp theo

Công ty vẫn giữ thái độ lạc quan, cho biết rằng các mối quan ngại về quy định có thể được giải quyết thông qua các nghiên cứu bổ sung mục tiêu và việc nộp dữ liệu. Pharming dự định liên hệ trực tiếp với FDA qua cuộc họp loại A — một cuộc họp chính thức trước khi nộp hồ sơ nhằm làm rõ kỳ vọng và xác định lộ trình nộp lại hồ sơ. Sự tham gia này sẽ rất quan trọng để Pharming hiểu rõ chính xác những bằng chứng mà Cơ quan cần trước khi xem xét lại đơn đăng ký.

Đáng chú ý, việc FDA đã chấp thuận Joenja để điều trị APDS cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên vẫn không bị ảnh hưởng bởi quyết định quy định này, giữ vững vị thế thương mại của Pharming trong phân khúc thị trường APDS.

Phản ứng của thị trường

Sau thông báo, cổ phiếu của Pharming ban đầu giảm, đóng cửa ngày 30 tháng 1 ở mức 20,47 USD, giảm 0,40 USD hay 1,92%. Tuy nhiên, tâm lý nhà đầu tư đã chuyển biến tích cực trong phiên giao dịch sau giờ làm việc, cổ phiếu bật tăng lên 20,87 USD, tăng 0,40 USD hay 1,95%, cho thấy sự lạc quan thận trọng về khả năng công ty giải quyết các mối quan ngại của FDA.