Gần đây tôi đã theo dõi khá sát lĩnh vực genomics và sinh học tổng hợp, và có một điều thực sự hấp dẫn đang diễn ra ở đây mà có lẽ nhiều người nên chú ý hơn. Các nền tảng rất vững chắc, động lực thị trường đang thay đổi, và một số công ty hoạt động trong lĩnh vực này trông thật sự đáng quan tâm từ góc độ đầu tư.

Hãy để tôi phân tích rõ điều thực sự đang thúc đẩy. Genomics về cơ bản là hiểu cách tất cả các gen trong một sinh vật phối hợp hoạt động với nhau, chứ không chỉ nhìn từng gen riêng lẻ trong sự cô lập. Trong vài thập kỷ qua, chi phí lập bản đồ toàn bộ bộ gen của một người đã giảm mạnh, độ chính xác được cải thiện, và tốc độ đã tăng nhanh. Tổ hợp đó đã mở ra một kỷ nguyên hoàn toàn mới trong y học di truyền. Các công ty dược và công nghệ sinh học giờ đây đang sử dụng thông tin genomics để hiểu từng bệnh nhân đáp ứng với các loại thuốc cụ thể như thế nào, từ đó mở ra cánh cửa cho các liệu pháp nhắm mục tiêu mà trước đây không thể thực hiện được.

Điều thực sự thú vị là mối liên hệ của nó với synthetic biology. Thay vì chỉ phân tích gen, synthetic biology áp dụng các nguyên lý kỹ thuật vào các hệ thống sinh học. Bạn đang thiết kế và xây dựng các giải pháp sinh học. Các ứng dụng trải rộng từ khám phá thuốc, phát hiện bệnh tật, kỹ thuật enzyme, chỉnh sửa gene, đến nghiên cứu cơ bản. Cơ hội thị trường ở đây là rất lớn. Các dự báo của ngành cho thấy riêng thị trường genomics sẽ đạt khoảng $157 billion vào năm 2033, trong khi lĩnh vực sinh học tổng hợp được định giá trên $16 billion vào năm 2024 và dự kiến tăng trưởng khoảng 17% mỗi năm đến năm 2030. Những con số đó không hề nhỏ.

Bước đột phá thực sự đến từ hai hướng lớn. Thứ nhất, có các công ty như Illumina, những đơn vị tiên phong trong công nghệ giải trình tự. Họ đã xây dựng cơ sở hạ tầng giúp cho việc phân tích genomics trở nên dễ tiếp cận và có chi phí hợp lý. Sau đó, bạn có cuộc cách mạng chỉnh sửa gen, đặc biệt là công nghệ CRISPR/Cas9. Chính ở đây, các công ty như BEAM Therapeutics và Intellia Therapeutics xuất hiện. Họ đang sử dụng chỉnh sửa gen để thực sự sửa chữa các khiếm khuyết di truyền, chứ không chỉ nhận diện chúng.

Bây giờ, nếu bạn thực sự đang tìm các cổ phiếu synthetic biology đáng cân nhắc, Twist Bioscience là một cái tên nổi bật. Họ đã phát triển một nền tảng tổng hợp DNA thực sự mang tính đột phá. Điều khiến họ đáng chú ý là phạm vi những gì họ đang làm. Họ sản xuất các sản phẩm dựa trên synthetic DNA, bao gồm các synthetic genes, công cụ cho giải trình tự thế hệ tiếp theo, bộ kit chuẩn bị mẫu và antibody libraries cho khám phá thuốc. Nhưng họ đã mở rộng ra ngoài chỉ DNA sang synthetic RNA và protein kháng thể. Họ có các quan hệ đối tác cho khám phá thuốc sinh học và thậm chí đang khám phá các ứng dụng như digital data storage bằng synthetic DNA. Đó là tư duy sáng tạo. Công ty phục vụ các công ty công nghệ sinh học, dược phẩm, hóa chất công nghiệp, các doanh nghiệp nông nghiệp và các phòng thí nghiệm học thuật. Doanh thu tăng 28% trong năm 2024, được thúc đẩy bởi sự tăng trưởng đơn hàng trong các công cụ NGS và synthetic genes, và dự báo của họ cho năm 2025 có vẻ vững chắc. Đây là kiểu công ty được hưởng lợi trực tiếp từ các đuôi gió thuận dài hạn trong các cổ phiếu genomics và synthetic biology.

Tiếp theo là Wave Life Sciences, công ty đang hoạt động ở giai đoạn lâm sàng với trọng tâm là các loại thuốc RNA. Nền tảng PRISM của họ kết hợp nhiều phương thức và đổi mới về hóa học để nhắm mục tiêu RNA trong điều trị cả các rối loạn hiếm gặp lẫn phổ biến. Họ có các ứng viên trong béo phì, alpha-1 antitrypsin deficiency, Duchenne muscular dystrophy, và Huntington's disease. Ứng viên chính của họ WVE-007 được thiết kế để nhắm mục tiêu béo phì thông qua RNA silencing, và họ đã hoàn tất việc tuyển chọn trong nhóm đầu tiên của nghiên cứu lâm sàng. Công ty kết thúc năm 2024 với hơn $300 million tiền mặt, cho họ “đường chạy” đến năm 2027. Điều này có ý nghĩa vì nghĩa là họ có thời gian để triển khai pipeline mà không chịu áp lực tài trợ ngay lập tức. Họ là một “cách chơi” khác so với Twist, nhưng họ đang được định vị tốt trong nhóm các cổ phiếu synthetic biology.

CRISPR Therapeutics là cái tên thứ ba đáng nhắc đến. Họ là công ty đã đạt được một điều gì đó thực sự mang tính lịch sử vào tháng 11 năm 2023, khi họ nhận được sự phê duyệt đầu tiên trên thế giới đối với một liệu pháp chỉnh sửa gen bằng CRISPR có tên Casgevy. Điều này không phải lời thổi phồng. Đó là một mốc quan trọng về mặt quản lý đối với ngành. Casgevy đã được phê duyệt để điều trị sickle cell disease và transfusion-dependent beta thalassemia, cả hai đều là những tình trạng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng lớn. CRISPR đang hợp tác với Vertex Pharmaceuticals cho việc này. Nhưng họ không dừng lại ở đó. Họ đang triển khai nhiều chương trình thế hệ tiếp theo, bao gồm các ứng viên CAR T cho nhiều loại ung thư và bệnh tự miễn, đồng thời họ cũng đang làm việc với stem cell-derived beta islet cells cho type 1 diabetes. Về bản chất, công ty đang xây dựng một pipeline các liệu pháp chỉnh sửa gen trên nhiều chỉ định khác nhau.

Điều gắn kết tất cả những điểm này với nhau là xu hướng nền tảng. Chúng ta đang ở giai đoạn bước ngoặt khi genomics đã chuyển từ một hoạt động mang tính học thuật sang một công cụ thực tiễn để phát triển các loại thuốc thực sự. Các cổ phiếu synthetic biology đang được hưởng lợi vì các yếu tố kinh tế cốt lõi đã thay đổi. Công cụ tốt hơn, rẻ hơn, và nhanh hơn. Môi trường quản lý đang bắt đầu bắt kịp với khoa học. Các công ty xây dựng cơ sở hạ tầng hoặc phát triển các liệu pháp đang được định vị để nắm bắt giá trị.

Cơ hội thị trường là có thật. Chúng ta đang nói về việc biến đổi cách thức thuốc được phát triển và triển khai. Kiểu thay đổi mang tính cấu trúc này không xảy ra thường xuyên, và khi nó xảy ra, các công ty được định vị ở trung tâm thường hoạt động tốt trong thời gian dài. Nếu bạn đang xây dựng một danh mục đầu tư và muốn biết nơi mà đổi mới thực sự đang tạo ra lợi nhuận, các cổ phiếu genomics và synthetic biology xứng đáng được xem xét nghiêm túc. Dữ liệu ủng hộ nó, pipeline ủng hộ nó, và cuối cùng môi trường quản lý cũng đang ủng hộ nó. Đó là một sự trùng khớp hiếm có.