uniQure 在与 FDA 就 AMT-130 BLA 申报举行 A 类会议后，迈向潜在亨廷顿病治疗的批准

uniQure N.V. (QURE) 已取得重要的监管里程碑，FDA 安排了A类会议，审查AMT-130的生物制剂许可证申请数据，该公司实验性的一次性基因疗法，针对亨廷顿病。这次会谈标志着朝着潜在加速批准治疗这种目前尚无疾病修饰药物的严重神经退行性疾病迈出了关键一步。

了解疾病与未满足的需求

亨廷顿病仍然是最具挑战性的神经退行性疾病之一，其特征为进行性运动障碍、认知退化和精神症状，最终导致早逝。缺乏能够改变疾病进程的已获批准的治疗方案，凸显了受影响患者群体中迫切未满足的需求。

AMT-130的工作原理与临床前景

AMT-130代表了一种创新方法，利用一次性腺相关病毒(AAV)递送，将微RNA序列直接引入神经组织。该疗法旨在沉默亨廷顿基因(HTT)，即驱动疾病进展的遗传因素。初步临床证据显示，AMT-130可以降低突变亨廷顿蛋白的水平，暗示其有潜力减缓或阻止疾病发展。

监管动能逐步增强

近年来，研发轨迹显著加快。uniQure在2025年4月获得FDA的突破性治疗（Breakthrough Therapy）资格，此前公司在2024年5月已获得再生医学高级治疗（RMAT）资格，这两项资格都反映出该疗法在解决严重治疗空白方面的潜力得到了认可。

财务状况与市场反应

A类会议的宣布激发了市场对这家生物科技公司的信心。QURE的股价在过去十二个月内表现出波动，交易区间为7.76美元至71.50美元。公告后盘前交易中，股价升至26.88美元，涨幅为16.11%。公司拥有稳健的财务基础，最新季度报告显示现金、现金等价物和投资持有总额约为6.942亿美元，为推进AMT-130的监管流程提供了有力保障。

A类会议代表了公司与监管机构之间的合作讨论，旨在在正式提交之前敲定BLA包的内容，这一过程可能加快该新型基因疗法获批的时间表。