uniQure Aproxima-se de Potencial Aprovação de Terapia para Huntington com Reunião Tipo A da FDA sobre Submissão de BLA do AMT-130

uniQure N.V. (QURE) alcançou um marco regulatório importante, com a FDA agendando uma reunião do Tipo A para revisar os dados do Pedido de Licença de Biológicos para o AMT-130, a terapia genética experimental única da empresa direcionada à doença de Huntington. Esta consulta marca um passo crítico rumo à possível aprovação acelerada de um tratamento que aborda uma condição neurodegenerativa devastadora para a qual atualmente não existem opções modificadoras da doença.

Compreendendo a Doença e a Necessidade Não Atendida

A doença de Huntington continua sendo um dos distúrbios neurodegenerativos mais desafiadores, definido por disfunção motora progressiva, deterioração cognitiva e sintomas psiquiátricos que culminam em mortalidade precoce. A ausência de tratamentos aprovados que possam modificar a progressão da doença destaca a necessidade não atendida na população de pacientes afetados por esta condição genética.

Como o AMT-130 Funciona e Promete na Clínica

O AMT-130 representa uma abordagem inovadora que utiliza a entrega de vírus adeno-associados (AAV) de uma única vez para introduzir sequências de microRNA diretamente no tecido neural. A terapia foi projetada para silenciar o gene huntingtin (HTT), o motor genético por trás da progressão da doença. Evidências clínicas preliminares indicam que o AMT-130 pode reduzir os níveis de proteína mutante huntingtin, sugerindo potencial para desacelerar ou interromper o avanço da doença.

Impulso Regulatório em Crescimento

A trajetória de desenvolvimento acelerou-se significativamente nos últimos meses. a uniQure obteve a designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) da FDA em abril de 2025, após análise de dados de Fase 1/2 contra comparadores externos. Antes disso, a empresa já havia obtido a designação de Terapia Avançada de Medicamentos Regenerativos (RMAT) em maio de 2024, ambas reconhecendo a capacidade da terapia de preencher lacunas terapêuticas graves.

Posição Financeira e Reação do Mercado

O anúncio da reunião do Tipo A energizou o sentimento do mercado em relação à empresa de biotecnologia. As ações da QURE demonstraram volatilidade ao longo dos últimos doze meses, negociando entre $7.76 e $71.50. Na atividade pré-mercado após o anúncio, o preço das ações atingiu $26.88, representando um ganho de 16.11%. A empresa mantém uma base financeira sólida, com aproximadamente $694,2 milhões em caixa, equivalentes de caixa e investimentos, conforme relatado na mais recente declaração trimestral, posicionando a uniQure para avançar com o AMT-130 pelo caminho regulatório à frente.

A reunião do Tipo A representa uma discussão colaborativa entre a empresa e os reguladores para finalizar o conteúdo do pacote BLA antes da submissão formal, um processo que pode acelerar o cronograma rumo a uma possível decisão de aprovação para esta abordagem inovadora de terapia genética.