Sarepta飆升 因其接手諾華$12 十億肌肉萎縮症收購

Sarepta 股票週三大幅上漲，因為這家生物科技公司公布了其基因沉默技術在兩種肌營養不良症中的有希望的結果。

這些研究涉及面肩肱型肌營養不良症1型（facioscapulohumeral muscular dystrophy type 1，簡稱 FSHD1）和肌強直性肌營養不良症1型（myotonic dystrophy type 1，簡稱 DM1），分別是來自Sarepta Therapeutics（SRPT）其siRNA平台的首批研究。這些藥物本質上是中斷蛋白質合成的過程。

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一劑藥物，SRP-1001 用於 FSHD1，SRP-1003 用於 DM1，“支持降低或敲除目標蛋白或 mRNA”，Sarepta 在新聞稿中表示。“在兩項研究中，大多數不良事件為輕度至中度，且與劑量無關。”

Sarepta 指出，這兩種疾病都是由過多的突變蛋白或有毒的信使RNA（mRNA）引起的。因此，RNA 技術具有"重大潛力"。

Sarepta 股價上漲 35%，達到 23.77美元。股價突破了其50日和200日移動平均線。

Sarepta 股價：與諾華競爭

分析師指出，目前數據仍然有限且較早，難以將結果與 Avidity Biosciences 的競爭策略進行比較。諾華（NVS）於二月以 120 億美元收購 Avidity。

RBC Capital Markets 的分析師 Brian Abrahams 表示，FSHD1 的結果"目前看起來很有趣，並且具有可行性"。但下半年多次遞增劑量研究的結果將是降低該資產風險的關鍵。

值得注意的是，接受 SRP-1001 的患者肌肉中 siRNA 的濃度比 Avidity/諾華的藥物高出七倍。SRP-1001 也實現了 80% 至 90% 的 DUX4 降低，這是 FSHD1 核心的異常蛋白。乍看之下，這似乎比 Avidity/諾華的 del-brax 53% 的降低效果更佳。

在 DM1 方面，問題蛋白降低 50%“將被許多人視為正面”，Abrahams 在一份報告中表示。這與 del-brax 的效果相當。

但他仍維持其行業表現評級和 18 美元的目標價。

Leerink Partners 的分析師 Joseph Schwartz 表示，Sarepta 的結果"有點喜憂參半"。

"一方面，他們似乎能達到令人印象深刻的肌肉濃度，DUX-4 的降低也不錯，但 DM1 的數據非常有限，安全性仍是未解之謎，"他在客戶備忘錄中說。