uniQure se rapproche de l'approbation potentielle du traitement de la maladie de Huntington avec une réunion de type A de la FDA sur la soumission du BLA d'AMT-130

uniQure N.V. (QURE) a franchi une étape réglementaire importante, la FDA planifiant une réunion de type A pour examiner les données de la demande de licence biologique pour AMT-130, la thérapie génique expérimentale unique de la société ciblant la maladie de Huntington. Cette consultation marque une étape cruciale vers une approbation accélérée potentielle d’un traitement répondant à une condition neurodégénérative dévastatrice pour laquelle aucune option modifiant la maladie n’existe actuellement.

Comprendre la maladie et le besoin non satisfait

La maladie de Huntington reste l’un des troubles neurodégénératifs les plus difficiles, caractérisée par une dysfonction motrice progressive, une détérioration cognitive et des symptômes psychiatriques qui culminent en une mortalité précoce. L’absence de traitements approuvés pouvant modifier la progression de la maladie souligne le besoin non satisfait profond dans la population de patients affectés par cette condition génétique.

Comment fonctionne AMT-130 et ses promesses cliniques

AMT-130 représente une approche innovante utilisant une livraison unique par virus adéno-associé (AAV) pour introduire directement des séquences de microRNA dans le tissu neural. La thérapie est conçue pour silencer le gène huntingtin (HTT), le moteur génétique de la progression de la maladie. Des preuves cliniques préliminaires indiquent qu’AMT-130 peut réduire les niveaux de la protéine huntingtin mutante, suggérant un potentiel pour ralentir ou arrêter l’évolution de la maladie.

Dynamique réglementaire en progression

La trajectoire de développement s’est accélérée de manière significative ces derniers mois. uniQure a obtenu la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy) de la FDA en avril 2025 suite à l’analyse des données de la phase 1/2 par rapport à des comparateurs externes. Avant cela, la société avait déjà obtenu la désignation de thérapie avancée pour les médicaments régénératifs (RMAT) en mai 2024, ces deux désignations reflétant la reconnaissance de la capacité de la thérapie à combler des lacunes thérapeutiques graves.

Position financière et réaction du marché

L’annonce de la réunion de type A a dynamisé le sentiment du marché autour de la société biotech. Les actions QURE ont montré une volatilité sur la période des douze derniers mois, évoluant dans une fourchette de 7,76 $ à 71,50 $. Après l’annonce, lors de la séance pré-marché, le prix de l’action a atteint 26,88 $, soit une hausse de 16,11 %. La société dispose d’une base financière solide avec environ 694,2 millions de dollars en liquidités, équivalents de liquidités et investissements, selon le dernier rapport trimestriel, ce qui positionne uniQure pour faire avancer AMT-130 dans le processus réglementaire à venir.

La réunion de type A représente une discussion collaborative entre la société et les régulateurs pour finaliser le contenu du dossier BLA avant la soumission officielle, un processus qui pourrait accélérer le calendrier vers une décision d’approbation potentielle pour cette nouvelle approche de thérapie génique.